Dovoľujeme si Vás upozorniť, že naša web stránka
je určená iba pre odbornú lekársku verejnosť.
4
2020
Gastroenterológia pre prax
Recenzovaný, postgraduálne zameraný odborný lekársky časopis
4x ročne
ISSN:1336–1473
Časopis je indexovaný v Slovenskej národnej bibliografii, Bibliographia medica Slovaca (BMS) a zaradený do citačnej databázy CiBaMed.
Všetky články sú recenzované.
Vydavateľ nenesie zodpovednosť za údaje a názory autorov jednotlivých článkov či inzerátov.
Články na šedých stranách sú firemnými prezentáciami alebo nerecenzovanými informáciami, za ktorých obsah zodpovedá autor.
Reprodukcia obsahu je povolená len s priamym súhlasom redakcie.
TÉMA: Prehľadové práce
Darvadstrocel v liečbe komplexných perianálnych fistúl pri Crohnovej chorobe: prvé slovenské skúsenosti
Jaroslav Sekáč¹, Tibor Hlavatý2,3, Anna Krajčovičová2, Igor Šturdík3, Martin Huorka3, Júlia Bujňáková¹, Tomáš Koller3
V súčasnosti trvalé uzatvorenie perianálnej fistuly u pacientov s Crohnovou chorobou (CD) zostáva výzvou pre gastroenterológov a chirurgov. Tieto fistuly sú vo väčšine prípadov komplexné a nereagujú na konvenčnú medikamentóznu a chirurgickú liečbu. To vysvetľuje potrebu hľadania nových terapeutických možností.
V r. 2004 štúdia ACCENT II potvrdila účinnosť infliximabu na indukciu a udržiavanie remisie pri komplexných perianálnych fistulách pri CD(16). Na druhej strane pretrváva vysoké riziko znovuotvorenia fistúl v jednej tretine pacientov napriek biologickej liečbe. Mnohí pacienti liečebný cieľ nedosahujú alebo v priebehu času strácajú pozitívnu odpoveď na liečbu.
V roku 2018 bola ukončená 3. fáza multicentrickej, randomizovanej, dvojito zaslepenej štúdie ADMIRE II, ktorá zhodnotila výsledky hojenia perianálnych fistúl pri CD alogénnymi kmeňovými bunkami ako účinnú a bezpečnú metódu uzatvárania vonkajších ústí fistúl pri porovnaní s placebom po roku od samotnej liečby. Na tieto fakty nadväzujú odporúčania ECCO, ktoré uvádzajú liečbu alogénnymi kmeňovými bunkami ako účinnú a bezpečnú liečbu komplexných perianálnych fistúl u pacientov s CD.
EMA (Európska lieková agentúra) v marci 2018 schválila preparát s alogénnymi kmeňovými mezenchymálnymi bunkami získanými z tukového tkaniva na liečbu komplexných perianálnych fistúl u pacientov s Crohnovou chorobou. Tento preparát nesie názov Darvadstrocel (Alofisel). Skladá sa z ľudských alogénnych mezenchymálnych dospelých kmeňových buniek z tukového tkaniva (expandované tukové kmeňové bunky – eASC).
V roku 2019 sme túto novú liečebnú metódu zaviedli ako prvé a jediné pracovisko na Slovensku. Cieľom tejto práce je podeliť sa o prvé skúsenosti a zhodnotiť účinnosť liečby 24 týždňov po podaní kmeňových buniek. Súbor tvorí 5 pacientov – 3 muži a 2 ženy, s priemerným vekom 35 rokov, u ktorých boli v roku 2019 instilované kmeňové bunky. Primárny cieľový ukazovateľ bola remisia v 24. týždni definovaná ako kombinácia klinického vyšetrenia a zobrazovacieho vyšetrenia magnetickou rezonanciou. Remisiu sme dosiahli u 3 pacientov (60 %) a u jedného pacienta stav hodnotíme po 24 týždňoch ako zlepšený. Výsledky sú porovnateľné s výsledkami z iných popredných chirurgických pracovísk v Európe, kde remisiu dosahuje približne 50 % pacientov. Veľkým prínosom je, že ide o miniinvazívnu metódu s minimálnym rizikom poškodenia zvieračov najmä u pacientov, u ktorých sú vyčerpané konvenčné metódy liečby.


Darvadstrocel in the treatment of complex perianal fistulas in Crohn’s disease: the first Slovak experience.
Currently, permanent perianal fistula closure in patients with Crohn’s disease (CD) remains a challenge for gastroenterologists and surgeons. These fistulas are, in most cases, complex and do not respond to conventional drugs and surgical treatment. It explains the need to look for new therapeutic options.
The 2004 ACCENT II study confirmed the efficacy of Infliximab in inducing and maintaining remission in complex perianal fistulas in CD. On the other hand, there is still a high risk of fistula reopening in one-third of patients despite biologic therapy. Many patients do not achieve the treatment goal or lose a positive response to treatment over time.
In 2018, the Phase 3 multicentre, randomized, double-blind ADMIRE II study was completed. It evaluated the results of perianal fistula healing in CD with allogeneic stem cells as an effective and safe method of closing the outer fistula orifices compared to placebo one year after treatment. These facts are followed by ECCO recommendations which present allogeneic stem cell therapy as an effective and safe treatment for complex perianal fistulas in patients with CD.
In March 2018, the EMA (European Medicine Agency) approved a preparation with allogeneic adipose tissue-derived mesenchymal stem cells for the treatment of complex perianal fistulas in patients with Crohn’s disease. This preparation is called Darvadstrocel (Alofisel). It consists of human allogeneic adult adipose tissue stem cells (expanded adipocytes – eASCs). In 2019, we introduced this new treatment method as the first and only workplace in Slovakia. This work aims to share the first experience and evaluate the effectiveness of treatment 24 weeks after the administration of stem cells. The group consists of 5 patients - 3 men and 2 women, with an average age of 35 years in whom stem cells were instilled in 2019. The primary endpoint was remission at the week 24, which is defined by a combination of clinical examination and magnetic resonance imaging. Remission was achieved in 3 patients (60 %) and in one patient we evaluate the condition as improved after 24 weeks. The results are comparable to those from other leading surgical facilities in Europe, where remission is achieved in approximately 50 % of patients. The great benefit is that it is a mini-invasive method with minimal risk of harm to sphincters, especially in patients who have exhausted conventional methods of treatment.
Keywords: perianal fistula, Crohn disease, mesenchymal stem cells, darvadstrocel
perianálna fistula Crohnova choroba mezenchymálne kmeňové bunky darvadstrocel
Gastroenterol. prax 2020; 19 (3): 144 – 149
Všeobecné obchodné podmienky | Ochrana osobných údajov | Fakturačné údaje
©2021 www.amedi.sk, všetky práva vyhradené,
Kopírovanie akejkoľvek časti tejto stránky bez písomného súhlasu autora je zakázané.

programmed by